报告概述
本指导原则由国家药品监督管理局药品审评中心制定，旨在明确我国基因治疗药品（GTMPs）的范围与归类。报告系统界定了基因治疗药品的定义，排除了预防用疫苗和化学合成寡核苷酸药物。在此基础上，将基因治疗药品分为非微生物载体类和微生物载体类两大类别，并进一步细分。报告以“物质基础及活性成分”要素为主，综合考虑“生产工艺”、“作用机制”等要素，建立了一套科学、清晰的类别判定原则。该指导原则为药品研发、申报和监管提供了明确的分类框架，有助于规范行业发展，促进创新。
报告的核心结论
基因治疗药品范围明确，不包括预防用疫苗和化学合成寡核苷酸药物。
报告将基因治疗药品界定为借助核酸、病毒或非病毒载体，通过导入外源基因、基因编辑等方式发挥作用的药品，同时明确排除预防用疫苗和化学合成寡核苷酸药物，使范围更加聚焦。
基因治疗药品分为非微生物载体类和微生物载体类两大类别。
非微生物载体类包括核酸类（如质粒DNA、mRNA）和核酸蛋白复合物类（如CRISPR-Cas系统）；微生物载体类包括病毒载体类（如AAV、慢病毒）和非病毒微生物载体类（如沙门氏菌载体）。
划分原则以物质基础及活性成分为主，结合生产工艺和作用机制。
报告强调应根据活性成分是否独立、是否由载体递送以及载体类型（微生物或非微生物）进行归类，同时考虑生产工艺（如生物技术制备）和作用机制（如基因序列改变、表达调控）。
溶瘤病毒和溶瘤菌类药品归为微生物载体类基因治疗药品。
报告明确，携带外源目的基因发挥溶瘤作用的溶瘤病毒或溶瘤菌，其病毒/菌体同时作为活性成分和递送载体，协同溶瘤，因此归入微生物载体类GTMPs。
本指导原则不影响现行药品注册分类，并鼓励对复杂情形进行沟通。
报告指出，该归类指导原则不与现行注册分类冲突，对于新技术或复杂情形，研发者可与审评机构沟通确定类别归属，体现了监管灵活性。
报告回答的关键问题
基因治疗药品包括哪些类型？
报告将基因治疗药品分为非微生物载体类和微生物载体类。非微生物载体类进一步分为核酸类药品（如质粒DNA、mRNA）和核酸蛋白复合物类药品（如TALEN、CRISPR-Cas系统）；微生物载体类分为病毒载体类（如AAV载体、慢病毒载体）和非病毒微生物载体类（如沙门氏菌载体）。
如何对基因治疗药品进行归类？
归类以物质基础及活性成分为首要要素，同时综合考虑生产工艺和作用机制。例如，活性成分由核酸独立组成且装载于非微生物载体的，属于非微生物载体类；由微生物载体携带核酸的，属于微生物载体类。对于溶瘤病毒类，其病毒同时作为活性成分和载体，归为微生物载体类。
溶瘤病毒是否属于基因治疗药品？
是的。报告明确，携带外源目的基因发挥溶瘤作用的溶瘤病毒，由于病毒组分不仅作为活性成分，也作为递送载体介导外源基因导入和表达，协同发挥溶瘤作用，因此归属于微生物载体类基因治疗药品（GTMPs）。
in vivo CAR-T属于哪类基因治疗药品？
in vivo CAR-T类药品由递送载体（如病毒载体、LNP）递送核酸序列，在体内产生嵌合抗原受体细胞发挥功能。报告将其归属于基因治疗药品（GTMPs），但未明确细分到具体小类，需根据递送载体类型判定，通常为微生物载体类或非微生物载体类。
完整报告包含什么
- 完整的前言部分，阐述基因治疗药品领域发展背景及明确范围与归类的必要性。
- 基因治疗药品的详细定义，包括借核酸、病毒/非病毒载体导入外源基因序列、基因编辑等，并明确排除预防用疫苗和化学合成寡核苷酸药物。
- 非微生物载体类基因治疗药品的具体分类和举例，涵盖核酸类（如质粒DNA、mRNA）和核酸蛋白复合物类（如TALEN、CRISPR-Cas）。
- 微生物载体类基因治疗药品的详细分类，包括病毒载体类（如AAV、慢病毒、单纯疱疹病毒）和非病毒微生物载体类（如沙门氏菌载体、李斯特菌载体）。
- 物质基础及活性成分的详细划分原则，说明不同类型活性成分如何决定归类，包括LNP、VLP、EV等载体装载情况。
- 生产工艺方面的判定标准，如发酵制备的质粒DNA、体外转录mRNA等生物技术产品纳入GTMPs范围。
- 作用机制综述，涵盖基因序列改变、基因表达调控、微环境调节、肿瘤新生抗原表达等多种机制，并附具体例举。
- 其他特殊情形的归类说明，包括in vivo CAR-T、无核细胞载体药品、新生抗原类药品等。
- 丰富的参考文献列表，来自WHO、EMA、FDA、ICH、CDE等国内外权威机构的指导原则和法规。
本页内容由川海智库整理，用于帮助读者快速了解报告主题、核心观点和主要内容。由于报告量大、人工能力有限，部分观点、数据、统计口径或表述可能存在偏差，具体内容请以完整报告原文为准。
