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报告概述

本报告系统研究了MASH（代谢功能障碍相关脂肪性肝炎）行业的发展现状与未来趋势。覆盖范围包括全球MASH疾病负担、诊断率提升、市场规模预测，以及新药研发格局。报告重点分析了THR-β激动剂、GLP-1类药物和FGF21类似物三大热门靶点的作用机制、临床数据和商业化进展，并评价了该赛道从'从1到10'的增量阶段特征。研究采用多维度框架，结合疾病流行病学、临床指南更新、BD交易案例和管线分析，为投资者提供MASH领域的投资逻辑与标的选择参考。

报告的核心结论

MASH市场规模有望对标IBD等百亿美金赛道

报告指出，随着首款靶向药物Rezdiffra年化销售额突破10亿美元，以及诊断率提升和多款新药进入临床后期，MASH市场将进入长期双位数增长阶段。Madrigal预测MASH市场规模演进将类似于炎症性肠病（IBD）和类风湿性关节炎（RA），未来有望超过200亿美元。

THR-β、GLP-1R和FGF21是当前最热门靶点，联合用药趋势明确

由于MASH发病机制复杂，单药局限性难以避免。THR-β激动剂（如Resmetirom）口服依从性好，已获批上市；GLP-1类药物通过减重间接获益，多靶点激动剂（如Retatrutide）显现更强疗效；FGF21类似物（如Efruxifermin）在逆转纤维化方面效果突出，且已展现逆转F4期潜力。未来不同机制药物联用有望成为主流。

MASH是需长期维持治疗的慢性疾病，停药后疗效迅速逆转

临床数据表明，MASH患者停药后肝酶、纤维化指标等迅速恶化。Resmetirom和司美格鲁肽的停药研究均显示疗效逆转和疾病进展。因此MASH需长期持续治疗，这为慢性病管理市场提供了稳固需求基础。

报告回答的关键问题

MASH新药研发有哪些关键进展？

截至2026年一季度，首款MASH药物Rezdiffra（THR-β激动剂）在用患者超4.2万人，年化销售额超10亿美元；司美格鲁肽于2025年8月获批MASH适应症。全球MASH研发管线超100个，其中II/III期超70个。BD交易密集，围绕FGF21类似物的收购总额超100亿美元，罗氏、诺和诺德、GSK均有布局。

FGF21类似物为何被认为是逆转纤维化的优质靶点？

FGF21类似物通过靶向脂肪组织，改善胰岛素敏感性并刺激脂联素分泌，协调全身代谢。临床数据显示，Efruxifermin在96周实现75%的纤维化改善≥1期且MASH未恶化比例，并率先在F4期肝硬化患者中展现逆转潜力，效果优于THR-β和GLP-1类药物。

GLP-1类药物在MASH治疗中有什么局限？

GLP-1类药物主要通过减重间接改善MASH，但长期用药依从性较低（12个月坚持率仅37%），且初始BMI较低的患者（如BMI<27）纤维化改善获益有限。停药后体重反弹，肝脏获益消失。因此未来需联合其他机制药物以最大化疗效。

报告中的代表性数据

3.1亿美元

Rezdiffra季度销售额

2026年第一季度，当季度销售收入，同比增长约127%；最近4个季度销售额突破10亿美元。

75%

Efruxifermin纤维化改善比例

96周，IIb期HARMONY研究中，50mg组患者达到纤维化改善≥1期且MASH未恶化的比例，p<0.0001。

5.27%

全球MASH患病率

2020年，全球MASH患病率估计值，美国MASH病例数预计从2020年1490万增至2050年2320万。

以上数据根据报告摘要整理，具体统计口径和数值请以完整报告原文为准。

完整报告包含什么

  • 完整市场数据与趋势图表：包括全球MASLD患病率预测、美国MASH病例数变化、Rezdiffra销售额增长曲线、BD交易金额汇总等10余张图表。
  • 疾病诊疗与指南更新：详细解读MASLD/MASH命名演变、AASLD指南更新（Resmetirom和司美格鲁肽治疗指征），以及FDA接受无创终点（VCTE-LSM）对研发的加速影响。
  • 靶点机制深度分析：THR-β激动剂的肝内代谢调控、GLP-1的全身代谢效应、FGF21的脂肪组织靶向及抗纤维化通路，涵盖分子生理和临床前证据。
  • 临床数据对比：三类热门靶点（THR-β、GLP-1、FGF21）的主要II/III期临床试验（如MAESTRO-NASH、SYNERGY、HARMONY）疗效与安全性数据详表。
  • 在研管线全景：全球MASH管线靶点分布图、各阶段管线数量、临床后期资产列表（包括国内海思科、众生药业等企业进度）。
  • 重点公司分析：Madrigal（商业化策略及联用布局）、诺和诺德（EFX三阶段III期试验时间线）、罗氏（pegozafermin里程碑与CVR条款）、GSK（efimosfermin月度给药优势）等海外标的，以及华东医药、海思科、众生药业等国内企业的差异化管线。
  • 联合治疗策略探讨：分析THR-β+GLP-1、FGF21+GLP-1等联用方案的临床必要性，及Madrigal许可引进siRNA和DGAT-2抑制剂的协同逻辑。
  • 投资建议与风险提示：明确“从1到10”增量阶段判断，推荐关注海外临床事件和国内BD机会，并提示研发、商业化及竞争风险。

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