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报告概述

本报告是白皮书第二部分，聚焦数字健康技术（DHT）在中枢神经系统（CNS）临床试验中的应用。报告分析了DHT当前面临的验证复杂性、设备互操作性不足等核心挑战，并提出最佳实践：根据测量需求和数字测量成熟度将CNS适应症分为四象限（探索、价值、发现、差异化），指导不同场景下的DHT价值定位。报告强调数字测量应视为一种临床结果评估（COA），尽早纳入测量策略，以支持信号检测、内部决策和后期试验操作评估。

报告的核心结论

DHTs在神经退行性和神经肌肉疾病中价值最高

在阿尔茨海默病、帕金森病、肌萎缩侧索硬化等适应症中，现有COA存在显著测量缺口，而DHT-derived measures与患者相关概念（如体力活动）高度对齐，且已具备较高成熟度，能有效填补空白，提升临床试验的灵敏度和患者相关性。

数字测量验证复杂性高于传统问卷

数字测量从原始传感器数据到终点需经过更多聚合步骤（节点），每个节点代表一个决策或假设，需要更多支持证据。与问卷COA相比，数字测量的节点更多，因此验证工作量和所需证据量显著增加，是当前面临的主要挑战。

缺乏标准化导致设备间数字测量不可直接互换

不同DHT设备使用专有传感器和算法，即使测量同一概念（如步数），也不能假定结果等价。目前尚无行业共识的设备无关标准，导致跨设备使用时需要进行额外验证和等效性检查，增加了临床试验的运营和数据管理难度。

DHTs应尽早与COA一同纳入测量策略

历史上DHTs常由创新团队独立试点，未与已有测量策略互补。报告建议将DHT视为另一种COA，从早期概念模型阶段就整合考虑，这样可以在计划研究中收集验证证据、实现早期信号检测，并提前评估技术和操作可行性。

报告回答的关键问题

数字健康技术在CNS临床试验中有哪些主要挑战？

当前数字测量面临两大挑战：验证复杂性和设备互操作性不足。验证方面，数字测量从原始数据到终点需多层聚合，节点多导致证据需求大；互操作性方面，不同设备因专有硬件和算法，相同测量指标（如步数）无法直接互换，缺乏标准化阻碍了跨设备使用。

如何验证数字终点用于CNS临床试验？

验证数字终点需遵循与COA相同的框架：从疾病概念模型出发，通过患者、护理人员访谈确定概念兴趣（COI），然后收集定量验证数据支持其在使用情境中的信效度。报告强调早期整合，以便在计划研究中获取证据，减少独立观察性队列需求。

数字测量与传统问卷调查相比有何不同？

主要不同在于聚合路径和互操作性。数字测量需经历原始传感器数据→聚合算法→摘要指标→观察窗口聚合→终点等多个节点，而问卷只需将条目聚合为子量表/总分；此外，问卷可跨平台标准化实施，而数字测量因设备专有算法无法直接互换。

DHTs在哪些CNS适应症中最有应用前景？

根据测量需求与数字测量成熟度四象限，DHTs在神经退行性和神经肌肉疾病（如阿尔茨海默病、帕金森病、肌萎缩侧索硬化）中价值最高，因为这些领域测量缺口大且数字测量成熟度高；在睡眠障碍、多发性硬化、亨廷顿病中也有差异化机会。

完整报告包含什么

  • 数字健康技术面临的核心挑战分析：包括验证复杂性（多节点聚合路径）和设备互操作性（专有硬件与算法导致不易互换）的详细阐述。
  • 四象限价值分类图：根据测量需求和数字测量成熟度，将CNS适应症分为探索、价值、发现、差异化四组，每组列出代表性适应症（如阿尔茨海默病、精神分裂症、癫痫等）及简要描述。
  • 最佳实践一：理解DHTs在目标适应症中的价值，通过分析测量缺口和数字测量成熟度来定位。
  • 最佳实践二：将数字测量视为COA，尽早纳入测量策略，包括概念模型、COI映射、验证证据收集和监管沟通。
  • 数字测量验证路径与问卷COA的对比图：展示从原始数据到终点的聚合步骤差异。
  • 设备互操作性示意图：说明问卷可在不同平台标准化，而数字测量因专用硬件/算法导致不等效。
  • 未来展望：DHTs从探索性科学走向成熟平台，推动更高效、更少负担的CNS临床试验。
  • 参考文献列表：包含FDA和EMA指南、Mobilise-D等学术研究及IQVIA内部出版物的完整引用。

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