报告概述
本指导原则由国家药品监督管理局药品审评中心发布，旨在明确我国细胞治疗药品（CTMPs）的定义、范围及科学归类方法。报告覆盖人体来源细胞经体外操作生产的药品，包括非基因修饰和体外基因修饰两大类，并细分为干细胞及其衍生细胞、免疫细胞及其他体细胞等亚类。分析内容以物质基础及活性成分、生产工艺、作用机制三个维度为核心，建立了一套综合判定框架。报告为研发者、申请人及监管机构提供了清晰的分类依据，有助于指导技术要求和行业规范发展。
报告的核心结论
细胞治疗药品分为非基因修饰和体外基因修饰两大类。
基于体外操作是否涉及基因修饰，报告将CTMPs划分为非基因修饰（如TIL、NK细胞）和体外基因修饰（如CAR-T、TCR-T）两大亚类，再根据细胞来源进一步细分，如干细胞、免疫细胞等。
归类以物质基础及活性成分为主，兼顾生产工艺和作用机制。
报告建立了以活性成分细胞为核心要素，同时考虑生产工艺（是否基因修饰）和作用机制（调节免疫、修复再生等）的多维度划分原则，确保不同风险特征的药品得到科学归类。
体外基因修饰细胞治疗药品（如CAR-T）归入CTMPs，体内基因修饰不纳入。
报告明确，以体外CAR-T为代表的药品因最终起作用的活性物质形式为细胞，且体外完成基因修饰，属于CTMPs；而以in vivo CAR-T为代表的直接递送核酸改造体内细胞的药品则不纳入CTMPs。
细胞作为递送载体时，递送非核酸活性成分归CTMPs，递送核酸则不归属。
报告指出，若细胞用于递送非核酸（或非核酸酶）活性成分，其功能高度依赖于细胞，建议纳入CTMPs；若递送核酸/核酸酶并通过改变基因序列或调控基因表达发挥作用，则不纳入CTMPs。
报告回答的关键问题
细胞治疗药品的定义是什么？
细胞治疗药品是指采用人体细胞、组织或体液等为起始原材料，经体外操作，以细胞为活性成分，通过调节生物活性、免疫特性、代谢状态或细胞替换再生等途径，用于人体实现预期用途的药品。不包括输血用血液成分、未加工的移植细胞及生殖细胞等。
CTMPs主要分为哪几类？
CTMPs主要分为非基因修饰细胞治疗药品（未经基因修饰，如TIL、NK细胞）和体外基因修饰细胞治疗药品（经基因修饰，如CAR-T、TCR-T）两大类。根据细胞来源和分化状态，可进一步细分为干细胞及衍生细胞治疗药品（如hPSC衍生胰岛细胞）和免疫细胞及其他体细胞治疗药品。
细胞治疗药品归类的核心原则是什么？
归类以物质基础及活性成分要素为主，综合考虑生产工艺（是否涉及基因修饰）和作用机制（如调节免疫、修复再生等），进行综合判定。活性成分细胞的类型、来源和基因修饰状态是决定细分类别的关键。
体外CAR-T是否属于细胞治疗药品？
是的。体外CAR-T等药品的物质基础符合CTMPs特点，最终起作用的活性物质形式为细胞，且体外已完成基因修饰，因此被归类为体外基因修饰细胞治疗药品。
细胞作为递送载体时如何归类？
若细胞用于递送非核酸或非核酸酶活性成分，其功能实现依赖于细胞，建议纳入CTMPs。若细胞递送核酸/核酸酶并通过改变基因序列或调控基因表达发挥作用，则不纳入CTMPs。
完整报告包含什么
- 前言：介绍细胞治疗药品领域发展背景、制定指导原则的目的及适用范围，强调遵循人类遗传资源、伦理及生物安全法规的要求。
- 细胞治疗药品范围：明确定义和排除项，包括采用人体细胞经体外操作、以细胞为活性成分的药品，排除输血用血液成分、未加工移植细胞及生殖细胞。
- 非基因修饰与体外基因修饰CTMPs分类：详细说明非基因修饰（如TIL、NK细胞）和体外基因修饰（如CAR-T、TCR-T）两大亚类的定义、特点及细分类型，涵盖干细胞、免疫细胞等。
- 基于物质基础的划分原则：以活性成分细胞的来源、分化状态（如干细胞、终末分化细胞）及组成（如含生物大分子、支架）为主要依据进行细分类别判定。
- 基于生产工艺的划分原则：根据体外操作是否涉及基因修饰判定亚类，并针对iPSC衍生细胞等复杂情形给出具体归类建议。
- 基于作用机制的划分原则：阐述通过调节免疫、修复再生、代谢调节等方式发挥作用的CTMPs分别对应的类别。
- 边界产品及复杂情形说明：包括同时符合多类别的产品（如：细胞递送载体）、新生抗原类药品等，并鼓励与审评机构沟通。
- 参考文献列表：引用WHO、EMA、FDA、PMDA等国际机构及国内已发布的细胞治疗相关指导原则和技术文件。
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