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报告概述

本报告为华安证券研究所创新药专题系列第六篇，聚焦小核酸药物行业。研究对象包括反义寡核苷酸(ASO)、小干扰RNA(siRNA)等，重点分析siRNA药物。报告覆盖全球已上市及在研siRNA药物的靶点、适应症、递送技术，梳理海内外主要企业的管线布局和差异化策略，并总结了2025年标志性BD交易事件。报告旨在帮助投资者理解小核酸药物产业的技术突破、商业化进展及投资机会，内容基于公开资料和行业数据，采用靶点-管线-技术对比分析框架。

报告的核心结论

递送技术突破推动siRNA从肝靶向走向肝外靶向

报告指出，GalNAc递送技术虽成熟但局限于肝脏相关疾病；肝外递送平台（如AOC、TRiM）的兴起使siRNA能被递送至肌肉、心脏和中枢神经系统，显著拓展应用空间。诺华120亿美元收购Avidity即是例证，未来肝外递送将成为下一代siRNA必备技术。

siRNA适应症从罕见病延伸至减重等慢病大市场

报告显示，在研siRNA管线中糖脂代谢和心血管疾病占64%，INHBE、ALK7等新兴靶点用于减重的数据亮眼，如WVE-007在1期临床中减重4.0%且增加肌肉。siRNA正从罕见病向肥胖、高血压、MASH等巨大慢病市场拓展，商业化潜力大幅提升。

海内外产业共振，中国药企通过BD加速出海

2025年诺华、艾伯维等跨国药企密集布局siRNA，单笔交易金额屡创新高。同时中国药企如舶望制药、迈威生物等完成超10亿美元对外授权，Inclisiran纳入中国医保，显示国内创新能力获国际认可，小核酸赛道进入商业化+BD双轮驱动阶段。

平台型与管线型企业分层布局，差异化竞争加剧

报告梳理发现，石药集团、瑞博生物等平台型企业通过技术平台+多管线构建壁垒；必贝特、前沿生物等管线型企业则聚焦单一领域（如双靶点、IgA肾病）实现突破。靶点从PCSK9等成熟靶点向INHBE、PNPLA3等新兴靶点扩散，竞争格局呈现分层化、差异化。

报告回答的关键问题

小核酸药物的递送技术有哪些突破？

报告指出，除已成熟的GalNAc肝靶向递送外，肝外递送技术正取得突破，包括抗体-寡核苷酸偶联物（AOC）、肽介导递送、配体介导递送等。这些技术可将siRNA递送至肌肉、心脏、中枢神经系统等肝外组织，突破了肝脏限制，为治疗神经退行性疾病、肌病等提供可能。

siRNA药物在减重领域有哪些进展？

报告显示，INHBE和ALK7成为siRNA减重新靶点。Wave Life Science的WVE-007（靶向INHBE）1期临床显示单次给药12周减重4.0%且肌肉增加0.9%，机制为燃烧脂肪而不影响食欲，可避免GLP-1类药物的肌肉流失问题。Arrowhead的ARO-INHBE和ARO-ALK7也进入临床，siRNA有望成为GLP-1后的减重新方向。

中国小核酸药企在国际市场表现如何？

报告列举2025年多笔对外授权交易：舶望制药与诺华达成53.6亿美元总额的out licensing，打破非肿瘤BD记录；迈威生物、靖因药业也分别达成超10亿美元交易。同时诺华的Inclisiran被纳入中国医保，标志中国小核酸产业已具备商业化+出海能力，创新能力获国际认可。

全球小核酸药物市场规模及增速如何？

报告引用弗若斯特沙利文数据，全球小核酸药物市场规模从2019年27亿美元增至2024年57亿美元，复合增速16.2%。其中siRNA增长最快，占比从7%升至44.5%。预计2029年市场规模达206亿美元，2024-2029年复合增速29.4%；2034年达549亿美元，显示行业处于快速成长阶段。

报告中的代表性数据

57亿美元（2024年）

全球小核酸药物市场规模

2024年，全球小核酸药物市场规模，引自弗若斯特沙利文数据，2019年为27亿美元，2024年增至57亿美元，复合年增长率16.2%。

5.55亿美元

Inclisiran 2025H1销售额

2025年上半年，诺华旗下siRNA药物Inclisiran在2025年上半年销售额，同比增长66%。该药已纳入我国2025年医保目录。

206亿美元

全球小核酸药物市场规模预测（2029年）

2029年，根据弗若斯特沙利文预测，2029年全球小核酸药物市场规模将达206亿美元，2024-2029年复合增长率29.4%。

以上数据根据报告摘要整理，具体统计口径和数值请以完整报告原文为准。

完整报告包含什么

  • 全球已上市8款siRNA药物的详细商业化数据，包括各产品2024年销售额、递送技术、给药频率及适应症对比。
  • 海内外在研siRNA药物靶点分布热图，覆盖AGT、PCSK9、INHBE等20余个靶点及对应公司管线阶段。
  • 2025年小核酸领域BD交易全景表格，披露16笔交易的转让方、受让方、金额及靶点，展现跨国药企布局方向。
  • 海外龙头公司Alnylam、Arrowhead、Wave Life Science的深度管线分析，包括技术平台（LNP/GalNAc/AOC/PRIMARY）和核心临床数据。
  • 国内上市公司（石药、瑞博、圣诺等）及非上市公司（舶望、大睿、靖因等）的siRNA管线列表，区分平台型与管线型企业策略。
  • 小核酸药物作用机制图解（ASO、siRNA、miRNA等类型对比）及递送技术演变路径图。
  • 投资建议部分：明确推荐关注标的（如石药集团、瑞博生物、舶望制药等），并列出风险提示（临床失败、BD进度、技术发展等）。
  • 完整的研究框架与风险提示：包括新药研发失败、BD谈判不及预期、技术迭代风险等，辅助投资决策。

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