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报告概述

本报告是国信证券创新药盘点系列的第27篇，研究对象为MASH（代谢功能障碍相关脂肪性肝炎）治疗领域。报告覆盖MASLD/MASH疾病自然史、诊断方法、在研药物数据对比、临床开发格局，并利用药物经济学模型和商业化空间测算，分析F2-F3及F4c人群的治疗价值与市场潜力。报告旨在帮助投资者和产业界理解MASH治疗领域的临床催化事件、竞争格局及未来商业化前景。

报告的核心结论

纤维化分期是MASH患者长期预后的关键决定因素

报告指出，相比MASH活动性，纤维化分期（F0-F4）更直接决定肝脏相关事件和死亡风险。F2为临床显著纤维化起点，F3接近肝硬化，F4c处于预防首次失代偿窗口。F2-F3人群的治疗核心是风险预防，延缓进展至终末期肝病。

未来6-18个月MASH F2-F3临床数据将密集读出

多项Ph3研究预计在此窗口期公布结果，包括Inventiva的Lanifibranor（26Q4）、Roche的Pegozafermin（27H1）、Novo Nordisk的Efruxifermin（26Q4-2027）以及GSK的Efimosfermin alfa（2028）。这些数据将为F2-F3治疗提供关键证据，可能改变临床实践。

F4c人群有望成为MASH治疗的重要增量市场

F4c（代偿期肝硬化）患者虽已形成肝硬化但未失代偿，治疗必要性更强。若FGF21或THRβ等药物能证明降低失代偿、HCC或死亡风险，F4c将贡献可观的增量市场。相关研究如Resmetirom OUT_COMES（2027年读出）和Pegozafermin ENLIGHTEN-Cirrhosis（2028年）正在推进。

美国MASH药物商业化规模中值约100亿美元

报告测算美国MASH药物市场规模为80-120亿美元，中值约100亿美元。其中F2-F3人群对应约60亿美元，F4c人群约40亿美元。定价参考Rezdiffra（年净价3.5万美元）和FGF21类药物（约4.2万美元）。

报告回答的关键问题

MASH与MASLD是什么关系？

MASLD（代谢功能障碍相关脂肪性肝病）是指存在肝脂肪变且至少一项心代谢风险因子。MASH是MASLD的进展性亚型，出现肝细胞损伤、气球样变及炎症。疾病自然史包括脂代谢异常、炎症和纤维化逐步累积，纤维化分期决定长期预后。

MASH患者为何需要关注纤维化分期？

纤维化分期（F0-F4）直接决定肝脏相关事件和死亡风险。F0-F1短期风险低，F2为临床显著纤维化起点，F3接近肝硬化，F4c需预防首次失代偿。F2-F3治疗的核心是延缓进展至肝硬化及终局事件，属于风险预防市场。

哪些MASH药物临床研究值得关注？

未来6-18个月有多项Ph3研究将读出数据：Lanifibranor（pan-PPAR，26Q4）、Pegozafermin（FGF21，27H1）、Efruxifermin（FGF21，26Q4-2027）、Efimosfermin alfa（FGF21，2028），以及Resmetirom（THRβ）的54个月确认性数据（2028）。这些研究将为F2-F3及F4c治疗提供关键证据。

MASH药物的市场前景如何？

报告测算美国MASH药物市场规模中值约100亿美元，其中F2-F3人群约60亿美元，F4c人群约40亿美元。当前诊断率和治疗率较低（F2/F3诊断率~10%，治疗率<10%），随着新药上市和临床证据积累，市场有巨大增长空间。

报告中的代表性数据

诊断率约10%，治疗率<10%

美国MASH F2/F3人群诊断率及治疗率

2025年，根据JAMA Gastroenterology微观模拟模型，美国MASH F2/F3人群约560万人，诊断率仅约10%，在治患者比例低于10%。截至26Q1，Rezdiffra在用药患者超42250人，与此数量级相符。

80-120亿美元（中值100亿美元）

美国MASH药物商业化市场规模预测

预计远期峰值年，报告基于患者人群、诊断率、治疗渗透率及年用药费用测算，美国MASH药物商业化规模有望达到80-120亿美元，对应中值约100亿美元。其中F2-F3人群50-75亿美元（中值60亿美元），F4c人群35-45亿美元（中值40亿美元）。

以上数据根据报告摘要整理，具体统计口径和数值请以完整报告原文为准。

完整报告包含什么

  • MASLD/MASH疾病自然史示意图及诊断流程图，详细说明各纤维化分期的病理特征和临床意义。
  • Resmetirom药物经济学测算模型及详细参数表，包括年度成本、效用值、纤维化转归概率、治疗效应等，可用于理解F2-F3治疗的经济价值。
  • 在研MASH药物数据对比表（含3张表格），涵盖THRβ、GLP-1、FGF21、pan-PPAR等机制的9款药物，提供组织学终点、肝脏硬度、肝酶、代谢指标及安全性数据。
  • 美国MASH流行病学及诊断/治疗率微观模拟数据，展示各纤维化分期患者人数、诊断率和治疗率现状。
  • MASH药物商业化空间测算模型，分F2低风险、F2高风险、F3标准、F3近F4c及F4c可治疗五个人群，假设诊断率、治疗率、用药结构及定价，得出总市场空间。
  • MASH药物开发格局概览，包括Eli Lilly、Roche、AstraZeneca、Merck、Novo Nordisk、GSK、Regeneron、Boehringer Ingelheim、Madrigal等公司的核心管线及最新进展。
  • 附录中包含大量MASH在研药物临床进展表（共5张），涵盖全球及中国临床状态、关键试验代号和注释，覆盖近200个药物/靶点。
  • MASH病理机制及相关靶点示意图，展示代谢通路、炎症通路和纤维化通路中的主要靶点及药物干预位置。
  • 风险提示部分，包括市场竞争加剧、临床失败、商业化不达预期、技术升级迭代等风险因素。

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