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报告概述

本报告系统梳理了体内CAR-T（In Vivo CAR-T）这一下一代细胞治疗技术的发展现状。研究对象为直接在患者体内改造T细胞的技术路径，覆盖全球市场规模、递送机制（慢病毒与脂质体）、初步临床数据、国内外研发格局及医药交易事件。报告采用对比分析框架，将体内CAR-T与传统自体及通用型CAR-T进行多维度比较，并围绕技术、商业化、出海三大维度构建投资分析框架。旨在帮助投资者及产业人士快速把握体内CAR-T的技术突破、临床进度与产业趋势，为后续投资决策提供参考。

报告的核心结论

体内CAR-T有望大幅降低制备成本，成为下一代CAR-T发展方向。

体内CAR-T直接在患者体内完成T细胞改造，省去体外采集、扩增、运输等复杂流程，制备成本有望降至传统自体CAR-T的十分之一，且能缩短治疗周期、避免清淋化疗，提升患者可及性。

慢病毒与脂质体两种递送路径各有优缺，适应症倾向不同。

慢病毒载体实现基因整合，CAR表达持久，适合肿瘤治疗；脂质体递送mRNA，无插入突变风险，表达时间短，需重复给药，适合自身免疫病等需“免疫重置”的场景。两种技术并行发展，但均面临靶向效率、内体逃逸等挑战。

全球体内CAR-T管线处于临床早期，初步疗效数据可观。

目前最高进展为I/II期，传奇生物LB2501在B细胞淋巴瘤中ORR达100%、CR 83.3%；阿斯利康ESO-T01在多发性骨髓瘤中CR 50%；Kelonia KLN-1011实现100% MRD阴性。但安全性差异明显，CRS等毒性仍需更多数据验证。

国内外企业加速布局体内CAR-T，交易活跃。

2024年以来海外达成十项交易，国内七项，礼来与Orna的24亿美元交易为领域最高。国内企业如传奇生物、石药集团、科济药业等已推进管线至临床阶段，出海授权与合作成为重要战略。

报告回答的关键问题

什么是体内CAR-T？

体内CAR-T是一种无需提取患者T细胞，通过静脉注射携带CAR基因的慢病毒或mRNA脂质体，直接在患者体内将T细胞改造成CAR-T细胞的技术。它省去了体外制造流程，制备更简单、成本更低，且避免了清淋化疗的毒性。

体内CAR-T与传统CAR-T相比有哪些核心优势？

传统CAR-T需数周制备，费用高昂，且需清淋预处理。体内CAR-T为即用型，缩短治疗周期；无需清淋，降低感染风险；T细胞在体内自然编程，可能增强实体瘤疗效；且规模化生产成本有望降至传统疗法的十分之一，大幅提高可及性。

目前体内CAR-T的临床进展如何？

全球尚无获批产品，最高处于临床I/II期。传奇生物LB2501针对B细胞淋巴瘤的I期数据ORR 100%、CR 83.3%；阿斯利康ESO-T01治疗多发性骨髓瘤CR达50%；Kelonia KLN-1010实现100% MRD阴性。此外，虹信生物mRNA-LNP途径的HN2301已用于系统性红斑狼疮临床。

哪些国内公司在研发体内CAR-T？

传奇生物拥有LVIVO-TaVec系列（CD19/CD20双靶），已进入临床I期；石药集团SYS6055（CD19）获批IND；云顶新耀基于mRNA平台的EVM18处于临床前；科济药业KJ-C2529（CD19/CD20）为慢病毒体内CAR-T，处临床前阶段。

报告中的代表性数据

61.2亿美元

2025年全球CAR-T市场规模

2025年，同比增长32.9%，反映CAR-T市场高增长态势，但受可及性瓶颈制约，大量患者未获治疗，为体内CAR-T提供了市场空间。

100% (ORR), 83.3% (CR)

传奇生物LB2501在R/R B-NHL中的客观缓解率（2剂量组）

2026年6月（中位随访2.2个月），基于6例既往中位3线治疗的复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤患者，第2剂量组客观缓解率100%，完全缓解率83.3%，安全性良好（无≥3级CRS/ICANS）。

100%

Kelonia KLN-1010治疗多发性骨髓瘤的MRD阴性率

治疗后1个月，首批3名复发/难治性多发性骨髓瘤患者，治疗后1个月均达MRD阴性（灵敏度10⁻⁵或10⁻⁶），首例患者MRD阴性状态持续至3个月，无需预处理化疗。

以上数据根据报告摘要整理，具体统计口径和数值请以完整报告原文为准。

完整报告包含什么

  • 全球CAR-T市场规模、增长率及可及性瓶颈的详细数据分析与趋势图表。
  • 体内CAR-T与传统自体、通用型CAR-T在生产方式、制备流程、成本、安全性、适应症等维度的系统对比表格。
  • 慢病毒载体与脂质纳米颗粒两大递送技术的原理、靶向策略、代表产品及优劣势深入解析。
  • 体内CAR-T作用机制的逐步图解，包括病毒载体和LNP-mRNA从注射到CAR表达的完整流程。
  • 国内外体内CAR-T医药交易汇总表（含金额、转让方、受让方、靶点），以及2024年以来全球主要交易事件梳理。
  • 传奇生物、石药集团、云顶新耀、科济药业等国内上市公司体内CAR-T管线的详细进展、靶点、适应症及阶段。
  • ESO-T01、KLN-1010、HN2301、JCXH213等候选药物的完整临床数据解读，包括疗效、安全性、药代动力学指标。
  • 体内CAR-T面临的递送、安全性、有效性、制造与监管挑战及创新解决方案综述。
  • 投资逻辑三维度（研发、商业化、出海）的深入分析，包括临床数据催化剂、医保准入、License out机会等。
  • 风险提示（包括创新药研发不确定性、研发及商业化进展不及预期、药品降价、行业政策风险等）及西南证券投资评级说明。

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