in vivo CAR-T 行业蓝皮书

Cytiva 思拓凡及沙利文2026-06-1847 页

元宇宙/虚拟现实虚拟现实AR/VR in vivo CAR-T 体内CAR-T 细胞治疗递送技术临床转化

报告概述

本蓝皮书由Cytiva思拓凡及沙利文联合编写，系统梳理了in vivo CAR-T作为融合细胞治疗效应机制与药品化递送属性的新型治疗形态的技术脉络、行业态势与产业趋势。报告围绕技术路径（病毒载体与非病毒递送）、临床转化进展、适应症拓展（血液肿瘤、自身免疫疾病、实体瘤）、CMC体系建设、产业化模式及监管框架等维度展开分析，旨在为行业参与者提供全景式参考，帮助理解这一前沿领域的当前格局与未来演进方向。

报告的核心结论

in vivo CAR-T正在从概念验证走向产业化下注

自2025年以来，全球in vivo CAR-T领域并购活动显著升温，AstraZeneca、AbbVie、Gilead、BMS、Eli Lilly等MNC通过收购加速布局，交易总额超百亿美元。同时，一级市场融资规模持续扩大，2025年创阶段性高点，行业正由早期技术验证转向资本密集的产业化推进阶段。

慢病毒与LNP两大递送路径并行发展，适用场景逐步分化

慢病毒载体可实现稳定基因整合与长期表达，更适合需要高强度持久免疫清除的疾病场景，如晚期血液瘤；LNP递送mRNA实现瞬时表达，具备可重复给药和动态调控优势，更契合自身免疫疾病等对安全性要求较高的适应症。两者在技术机理和产业化特征上形成互补，尚未出现单一收敛路径。

自身免疫疾病成为in vivo CAR-T重点拓展方向

伴随LNP递送技术成熟，in vivo CAR-T适应症从血液肿瘤向自身免疫疾病快速延伸。2026年新增临床试验中自免占比达37%，代表性产品如虹信生物HN2301已在难治性系统性红斑狼疮中完成初步人体验证，显示快速起效和良好安全性，有望实现免疫重置并减少长期用药负担。

CMC体系成熟度是决定in vivo CAR-T能否产业化的核心门槛

随着项目从概念验证进入临床开发，技术难点从前端分子设计向后段质量控制与工艺放大迁移。功能性杂质界定、分析表征体系、批间一致性及可比性研究成为关键。全球监管机构在基因治疗指南中已将CMC信息前置为IND审评的必要条件，CMC可执行性直接影响项目推进与跨国BD交易。

大药企并购驱动的产业整合将加速赛道洗牌

MNC并购动机不仅源于专利悬崖压力，更在于抢占下一代细胞治疗平台资产。AbbVie采用收购Capstan+合作Umoja的双轨策略，同时布局LNP与慢病毒路线。礼来先后以24亿美元和70亿美元收购Orna与Kelonia，刷新领域纪录。资本涌入将推动技术平台加速临床验证，并提升对产业链配套能力的要求。

报告回答的关键问题

什么是in vivo CAR-T？与传统ex vivo CAR-T有何区别？

in vivo CAR-T是一种在患者体内直接对T细胞进行基因工程改造的治疗技术，通过静脉注射携带CAR编码基因的病毒载体或脂质纳米颗粒，使体内T细胞原位表达CAR，从而识别并杀伤靶细胞。与传统ex vivo CAR-T相比，它省去了体外细胞采集、改造、扩增和回输的复杂流程，理论上能够缩短制备周期、降低成本、提升可及性，并免除清淋预处理相关的毒性风险。

in vivo CAR-T在自身免疫疾病领域有哪些最新进展？

2025年，虹信生物与中国科学技术大学附属第一医院团队在NEJM报道了HN2301（靶向CD19的mRNA-LNP）治疗难治性系统性红斑狼疮的5例患者数据，给药后6小时即可检测到CAR-T细胞，B细胞降至<1/μl，且无严重CRS或神经毒性。Capstan Therapeutics的CPTX2309在非人灵长类模型中显示三次给药可实现深度B细胞清除，并于2025年进入临床。这些进展验证了in vivo CAR-T在无需清淋预处理下实现免疫重置的潜力。

全球in vivo CAR-T临床试验现状如何？中国扮演什么角色？

自2023年首个临床试验启动以来，全球in vivo CAR-T临床管线快速扩张，截至2026年Q1每年新增管线从1条增至20条。中国表现尤为突出，2025年新启动临床试验中93.1%在中国开展，IIT机制成为早期临床突破的重要驱动力。普瑞金于2024年完成首个慢病毒载体in vivo CAR-T人体概念验证，中国企业在临床推进速度上保持领先。

in vivo CAR-T的CMC面临哪些核心挑战？

in vivo CAR-T的CMC挑战主要体现在：1）功能性杂质的界定与去除，如慢病毒空壳颗粒和LNP中无活性组分；2）靶向偶联工艺的控制，抗体修饰密度与朝向影响均一性和体内行为；3）放大过程中批间一致性维持，复杂载体需在生产细胞系、纯化工艺和放行方法上建立多维质量体系。监管机构要求CMC信息在IND阶段即充分论证，不足可导致临床暂停。

报告中的代表性数据

143.5亿美元

全球in vivo CAR-T领域并购交易总金额（按递送路径）

截至2026年4月，其中慢病毒载体路径（EsoBiotec、Interius、Kelonia）合计约83.5亿美元，LNP路径（Capstan、Orbital、Orna）合计约60亿美元，体现资本市场对两大技术路线均高度认可。

93.1%

中国in vivo CAR-T临床试验全球占比

2025年，2025年全球新启动的29项in vivo CAR-T临床试验中，中国地区开展27项，占比93.1%，IIT机制驱动中国在该领域保持先发优势。

接近6亿美元

2024—2025年in vivo CAR-T融资峰值

2025年，全球in vivo CAR-T一级市场融资规模在2025年达到约5.95亿美元，创阶段性高点，资本加速向具备平台化能力和临床进展的企业集中。

以上数据根据报告摘要整理，具体统计口径和数值请以完整报告原文为准。

完整报告包含什么

完整的技术路径对比分析：深入比较慢病毒载体与LNP在粒径、装载能力、表达动力学、体内调控手段、安全性及产业化特征上的差异，并解析假型化改造、环状RNA设计等前沿工程化策略。
全球in vivo CAR-T临床试验全景：按年度、地区、适应症、载体类型、靶点分布汇总截至2026年Q1的所有公开临床试验，涵盖IIT和IST项目，并分析适应症从血液肿瘤向自身免疫疾病迁移的趋势。
并购与授权合作案例详解：梳理2025年以来6起主要并购事件及21起授权合作，包括交易金额、技术路线、战略逻辑（如AbbVie双轨策略、礼来连续收购），并分析中国企业在全球合作中的角色演变。
CMC体系深度剖析：从QTPP定义、CQA识别、功能性杂质控制（空壳颗粒、缺陷颗粒、游离抗体）、分析表征方法（HPLC、纳米流式、滴度校正）到工艺放大与可比性研究，结合Cytiva FastTrak平台和CDMO案例说明产业化路径。
监管框架区域对比：比较美国FDA（CBER/OTP）、欧盟EMA（CAT/ATMP）、中国NMPA/CDE及日本PMDA对in vivo CAR-T的审评要求，重点解读2025年国务院818号令对IIT路径的影响。
产业链协同与生产组织模式分析：讨论从早期外包CDMO到自建与外包混合的演进趋势，以及平台型供应商（Cytiva）、稳定生产细胞系（EuLV系统）、院企协同模式（医院主导IIT）在产业化中的价值。
未来技术竞争方向：阐述体内工程化能力升级（靶向性、扩增动力学、耗竭预防）、AI辅助设计（CAR-Toner等）、多功能载荷（双靶点、基因编辑）及联合治疗策略，并展望实体瘤突破的路径。
代表性企业案例：深度剖析Umoja（慢病毒载体）、虹信生物（LNP/自免）、Capstan（tLNP）等企业的技术平台、产品设计、临床前数据及开发进展，为同行提供参考。

本页内容由川海智库整理，用于帮助读者快速了解报告主题、核心观点和主要内容。由于报告量大、人工能力有限，部分观点、数据、统计口径或表述可能存在偏差，具体内容请以完整报告原文为准。